信達生物：FDA對IBI326的孤兒藥認證是打造更高質量生物藥的重要“里程碑”

信達生物制藥（簡稱“信達生物”）（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力于研發、生產和銷售用于治療腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病的創新藥物的生物制藥公司，今日與馴鹿醫療，一家處于臨床階段、致力于細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物制藥公司，共同宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥開發辦公室（Office of Orphan Products Development,OOPD）已正式書面回函，授予兩家公司共同開發的全人源自體B細胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受體自體T細胞（CAR-T）注射液（信達生物研發代號IB1326，馴鹿醫療研發代號CT103A）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation,ODD），用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）。

FDA孤兒藥資格的認定可幫助加速藥品在美國的臨床開發和注冊進度。IBI326候選產品將有資格享受若干優惠政策，包括FDA對臨床研究指導支持、特殊費用減免，以及批準上市后產品在美國的七年市場獨占權等。2021年2月，IBI326用于R/R MM的療法已被中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入“突破性治療藥物”品種。

信達生物高級副總裁周輝博士表示：“FDA對IBI326的孤兒藥認證是我們致力于開發有效性更優和存續性更強的BCMA靶向CAR-T的一個里程碑，凸顯了將這一治療選擇帶給多發性骨髓瘤患者的重要性，也激勵我們進一步加快IBI326的臨床開發和注冊上市。希望這款候選產品早日上市，給多發性骨髓瘤的患者帶去希望。”

馴鹿醫療首席執行官兼首席醫學官汪文博士表示：“FDA授予CT103A‘孤兒藥’認定，對多發性骨髓瘤患者具有重要意義，代表著FDA對于CT103A候選產品的肯定和馴鹿醫療提供的既往臨床數據的認可。當前，馴鹿團隊正在將CT103A的臨床開發向前線治療、聯合用藥、自身免疫性疾病適應癥拓展、海外布局四個維度推進，期待這款候選產品早日上市，挽救更多患者的生命！”

關于FDA孤兒藥資格認定

孤兒藥認定（Orphan Drug Designation,ODD）是FDA孤兒藥產品開發辦公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認定。孤兒藥又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，FDA針對罕見病有明確的界定標準，即影響美國人群少于20萬的疾病。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被稱為“孤兒藥”。1983年美國頒布《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act,ODA），規定凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，有機會獲得一系列配套支持政策。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤（MM）是最常見的血液癌癥之一，是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。對于初治的多發性骨髓瘤患者，常用的一線治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節類藥物及烷化劑類藥物。對于大多數的患者，常用的一線治療可以使患者的病情穩定3-5年，但也有少部分患者在初治時表現為原發耐藥，病情不能得到有效控制。對于治療有效的大多數初治患者，在經過疾病穩定期后也會不可避免的進入復發、難治階段。因此，復發/難治多發性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求。在美國，MM約占所有新發癌癥患者人數近2%，占癌癥死亡患者人數的2%以上。

根據弗若斯沙利文報告：

美國MM的新發病人數從2016年30,300人增加至2020年32,300人，預計2025年將增加至37,800人。美國MM的患病人數從2016年132,200人增加到2020年144,900人，預計2025年將增加至162,300人。

中國MM的新發病人數由2016年18,900人增至2020年21,100人，預計2025年將增長至24,500人。中國MM的患病率從2016年69,800人增至2020年113,800人，預計2025年增長至182,200人。

關于IBI326(BCMA CAR-T)

IBI326是由信達生物和馴鹿醫療制藥聯合開發的一種創新候選產品。本候選產品以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。基于嚴格的篩選，通過全面的體內外功能評價，IBI326 CAR-T候選產品具有強有力和快速的療效，并有突出的持久性。2021年2月，IBI326獲國家藥監局突破性治療藥物認定用于治療復發難治性多發性骨髓瘤。2022年2月,IBI326獲美國食品藥品監督管理局“孤兒藥”認定，用于治療復發難治性多發性骨髓瘤。

關于信達生物

“始于信，達于行”，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立于2011年，致力于開發、生產和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創新藥物。2018年10月31日，信達生物制藥在香港聯合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑借創新成果和國際化的運營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括29個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、代謝疾病、自身免疫等多個疾病領域，其中6個品種入選國家“重大新藥創制”專項。公司已有6個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒®，英文商標：TYVYT®；貝伐珠單抗生物類似藥，商品名：達攸同®，英文商標：BYVASDA®；阿達木單抗生物類似藥，商品名：蘇立信®，英文商標：SULINNO®；利妥昔單抗生物類似藥，商品名：達伯華®，英文商標：HALPRYZA®；pemigatinib口服抑制劑，商品名：達伯坦®，英文商標：PEMAZYRE®；奧雷巴替尼片，商品名：耐立克®）獲得批準上市，5個品種進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有18個產品已進入臨床研究。

信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，并與美國禮來制藥、Adimab、Incyte、MD Anderson癌癥中心和韓國Hanmi等國際合作方達成戰略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好愿望的追求。

聲明：

1.該適應癥為研究中的藥品用法，尚未在中國或美國獲批；

2.信達不推薦任何未獲批的藥品/適應癥使用；

3.僅供醫療衛生專業人士交流使用。

關于馴鹿醫療

馴鹿醫療是一家專注于細胞藥物和抗體藥物開發和產業化的創新生物制藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新的基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、注冊申報、臨床開發到商業化生產的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發現平臺、高通量CAR-T藥物優選平臺、通用CAR技術平臺、生產技術平臺、臨床轉化研究平臺在內的5大技術平臺。現有10個在研品種處于不同研發階段，其中進展最為迅速的候選產品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液）已處于臨床開發后期階段，已于2021年2月被國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)納入“突破性治療藥物”品種；公司自主研發的創新候選產品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，適應癥分別為CD19/CD22陽性的復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復發/難治性急性B淋巴細胞白血病（B-ALL），并已獲得FDA孤兒藥認定（ODD）。

憑借強執行力的管理團隊、豐富的產品管線、獨特的創新研發與商業模式，馴鹿醫療有志于成為業界有影響力的創新藥企，將真正解決臨床痛點、具有市場競爭力的創新藥物推向臨床直至市場，為受試者開辟新的治療道路，帶來新的希望。詳情請訪問公司網站：www.iasobio.com或領英主頁：IASO Biotherapeutics(馴鹿醫療)。

信達生物前瞻性聲明

本新聞稿所發布的信息中可能會包含某些前瞻性表述。這些表述本質上具有相當風險和不確定性。在使用“預期”、“相信”、“預測”、“期望”、“打算”及其他類似詞語進行表述時，凡與本公司有關的，目的均是要指明其屬前瞻性表述。本公司并無義務不斷地更新這些預測性陳述。

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